Cagliari, prima terapia genica per curare la Sma in Sardegna
L’Ospedale Microcitemico “A. Cao” ha effettuato per la prima volta in Sardegna un trattamento di terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). La paziente, una bimba di pochi mesi, ha ricevuto l’infusione del gene modificato il 17 settembre, pochi giorni dopo la diagnosi di SMA di tipo 1, una malattia che senza interventi rapidi riduce drasticamente le capacità motorie e l’aspettativa di vita.
Il trattamento si è svolto nella Clinica Pediatrica e di Malattie Rare, diretta dal professor Salvatore Savasta, che ha seguito personalmente la procedura. La diagnosi, confermata tramite test genetico coordinato dalla dottoressa Stefania Murru, ha permesso di avviare immediatamente tutti gli accertamenti e le pratiche necessarie. Il personale medico e infermieristico, coordinato da Mariella Sedda e con il supporto della dottoressa Monica Marica, ha garantito assistenza completa e sicura durante tutto l’intervento.
L’assessore alla Sanità Armando Bartolazzi ha sottolineato l’importanza di questo traguardo, evidenziando come l’iniziativa rappresenti un passo decisivo per l’accesso a terapie avanzate in Sardegna e per la costruzione di un Ospedale del Bambino come centro pediatrico di eccellenza. Bartolazzi ha aggiunto che la Regione sta accelerando lo sviluppo dello screening neonatale per la SMA e altre malattie rare, grazie a fondi aggiuntivi e collaborazioni con esperti del settore.
L’intervento ha ricevuto il plauso dell’Associazione Famiglie SMA, che ha ricordato l’importanza di inserire la SMA nel panel dello screening neonatale per garantire diagnosi tempestive e accesso immediato alle cure.
Grazie a questo trattamento innovativo, la Sardegna segna un importante progresso nella cura delle malattie genetiche pediatriche, offrendo speranza concreta alle famiglie dei piccoli pazienti e rafforzando la sanità regionale.
