Il 13 gennaio diventa una data chiave per la sanità sarda e nazionale. All’ARNAS Brotzu di Cagliari prenderà il via la prima procedura di terapia genica per la beta-talassemia.
Protagonista il primo paziente talassemico dell’Isola, che si sottoporrà al prelievo delle cellule staminali, aprendo la strada a un cambiamento radicale nel trattamento della malattia.
Le cellule emopoietiche saranno inviate negli Stati Uniti per essere geneticamente modificate e poi faranno ritorno a Cagliari “corrette”, capaci di riattivare la produzione di un’emoglobina efficace.
L’obbiettivo è chiaro: liberare definitivamente il paziente dalla necessità delle trasfusioni periodiche. Con questo passaggio si inaugura ufficialmente la terapia genica per la beta-talassemia.
Il Brotzu, unico centro accreditato in Sardegna, si colloca così tra le prime strutture in Italia ad applicare questa procedura avanzata al di fuori dei protocolli sperimentali. In Sardegna convivono con la talassemia circa mille persone. Il nuovo trattamento è riservato ai pazienti clinicamente idonei, di età compresa tra i 12 e i 35 anni.
"La nostra regione è da sempre segnata da un’elevata incidenza di questa patologia, che ha inciso profondamente sulla vita di molte famiglie", ha dichiarato il commissario straordinario dell’Arnas Brotzu, Maurizio Marcias.
"Siamo orgogliosi di essere tra le prime aziende sanitarie in Italia ad avviare la terapia pur non avendo partecipato alla sperimentazione. Continueremo a lavorare perché questa innovazione diventi sempre più accessibile, garantendo i massimi livelli di sicurezza e competenza clinica".
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Entro la fine di gennaio saranno due i pazienti ad accedere al nuovo percorso terapeutico.
L’iter prevede il prelievo delle cellule staminali dal sangue periferico, la loro modifica genetica in un laboratorio statunitense — tramite tecniche di editing che riattivano la produzione di emoglobina fetale — e infine la reinfusione con un autotrapianto di cellule ematopoietiche geneticamente corrette.
"La talassemia incide pesantemente sulla qualità della vita", ha spiegato il direttore sanitario Giorgio La Nasa. "I pazienti sono costretti a trasfusioni frequenti, talvolta anche due volte al mese. Con questa rimodulazione genetica si apre invece la prospettiva di un’indipendenza definitiva. Per sempre"".
